肉毒桿菌素主要作用在運動神經的遠端軸突，阻斷神經對乙醯膽胺的釋放，造成神經-肌肉交接處訊息的傳遞障礙，因此肌肉無法隨意識而收縮會有局部無力的現象，
肌電圖檢查呈現去神經的反應。

注射肉毒桿菌素的效果需視注射量的多少而定。
在治療性的投藥，肉毒桿菌素可以減少腦中風或腦性麻痺之類患者的不正常肌肉張力，降低患者因肌肉痙攣所造成的不便。
若注射在正常的肌肉，假使注射量足夠，則會造成肌肉明顯的無力。
在肌肉無力的大、小腿上，最大的後遺症應該是失用性肌肉萎縮。

不過，大部份受影響的區城，在四個月內會有神經再生的現象，神經對肌肉的支配會重新分佈，肌肉力量可以再訓練回來。

不過，神經對肌肉重新支配後，會不會造成運動員技巧的影響，目前好像沒有看過類似的研究。